Dans leur chronique publiée le 2 août 2017 sur le site de la revue Nature "Biotechnology: At the heart of gene edits in human embryos", Nerges Winblad et Fredrik Lanner du département des sciences cliniques de l’Institut Karolinska de Stockholm (Suède), commentent les nouvelles dimensions biologiques, les applications cliniques mais également les contraintes éthiques posées par le travail de l'équipe de Shoukhrat Mitalipov, directeur du centre de thérapie génétique et cellulaire des embryons de l’Université de Portland (Oregon, USA), qui avait créé pour la première fois des cellules souches à partir de cellules adultes humaines, en 2014.
Cette fois, les chercheurs américains rendent compte d'une étude, également publiée le même 2 août 2017 dans Nature sous le titre "Correction of pathogenic gene in human embryos", et dans laquelle ils ont réussi avec succès à corriger chez des embryons humain une mutation porteuse d'une maladie héréditaire grâce à la technique maintenant célèbre de CRISPR-Cas9. Cet outil à tout faire du génie génétique est capable de façonner l'ADN des bactéries, mais également aujourd’hui de tous les fœtus des organismes eucaryotes, et donc ceux des humains.
La méthode de modification du génome est à la fois ciblée, viable, avec une réussite proche de 100% dans le traitement des maladies héréditaires.
L’exemple abordé par les auteurs est celui de la cardiomyopathie hypertrophique, une maladie génétique à l’origine d’une hypertrophie du cœur. Cell-là entraine des troubles cardiaques à l’origine de syndromes de mort subite. Lorsque l’un des deux parents est porteur du gène pathogène, l’enfant à une chance sur deux d’être atteint et une chance sur deux d’échapper à la maladie.
La première solution consiste à trier les embryons par analyse génétique, après une fécondation in vitro (FIV), et de ne garder que ceux non porteurs de la maladie. Cela entraine de fait une sélection de la moitié du matériel disponible. La seconde solution menée à bien par l’équipe de Portland est de recourir au CRISPR-Cas9 et de modifier le génome afin de le nettoyer du gène pathogène.
Les chercheurs ont injecté le CRISPR-Cas9 en même temps que le spermatozoïde lors de la métaphase II (un cycle déterminé) de l'ovocyte. La technique a permis de réparer l’ADN et ainsi obtenir des gènes corrigés sans que le reste du génome n'ait été modifié, et en préservant la viabilité des embryons.
Au delà des espoirs apporté par la méthode pour le traitement des maladies génétiques, le problème reste celui de l’éthique dans l’utilisation clinique de leur méthode, et les risques liés à une modification de lignées germinales. Le recours à de telles méthodes en médecine vétérinaire ou en dehors des cadres de la clinique, pour modifier le génome de fœtus viables, ouvre la perspective vertigineuse des modifications ouvertes à tous les fous de la planète.
Cette fois, les chercheurs américains rendent compte d'une étude, également publiée le même 2 août 2017 dans Nature sous le titre "Correction of pathogenic gene in human embryos", et dans laquelle ils ont réussi avec succès à corriger chez des embryons humain une mutation porteuse d'une maladie héréditaire grâce à la technique maintenant célèbre de CRISPR-Cas9. Cet outil à tout faire du génie génétique est capable de façonner l'ADN des bactéries, mais également aujourd’hui de tous les fœtus des organismes eucaryotes, et donc ceux des humains.
La méthode de modification du génome est à la fois ciblée, viable, avec une réussite proche de 100% dans le traitement des maladies héréditaires.
L’exemple abordé par les auteurs est celui de la cardiomyopathie hypertrophique, une maladie génétique à l’origine d’une hypertrophie du cœur. Cell-là entraine des troubles cardiaques à l’origine de syndromes de mort subite. Lorsque l’un des deux parents est porteur du gène pathogène, l’enfant à une chance sur deux d’être atteint et une chance sur deux d’échapper à la maladie.
La première solution consiste à trier les embryons par analyse génétique, après une fécondation in vitro (FIV), et de ne garder que ceux non porteurs de la maladie. Cela entraine de fait une sélection de la moitié du matériel disponible. La seconde solution menée à bien par l’équipe de Portland est de recourir au CRISPR-Cas9 et de modifier le génome afin de le nettoyer du gène pathogène.
Les chercheurs ont injecté le CRISPR-Cas9 en même temps que le spermatozoïde lors de la métaphase II (un cycle déterminé) de l'ovocyte. La technique a permis de réparer l’ADN et ainsi obtenir des gènes corrigés sans que le reste du génome n'ait été modifié, et en préservant la viabilité des embryons.
Au delà des espoirs apporté par la méthode pour le traitement des maladies génétiques, le problème reste celui de l’éthique dans l’utilisation clinique de leur méthode, et les risques liés à une modification de lignées germinales. Le recours à de telles méthodes en médecine vétérinaire ou en dehors des cadres de la clinique, pour modifier le génome de fœtus viables, ouvre la perspective vertigineuse des modifications ouvertes à tous les fous de la planète.
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